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FDA批準(zhǔn)首個(gè)兒童早衰癥治療藥物,可阻止體內(nèi)缺陷蛋白積聚

2021-02-01 eNet&Ciweek/夕兮

2月1日消息,美國食品和藥物管理局(FDA)前不久批準(zhǔn)了一種治療藥物,可使患有罕見遺傳?。ü鹕獱柛5略缢ゾC合征)的兒童獲得更多的生命時(shí)間?;加性缢グY的兒童通常在青少年時(shí)期因心力衰竭、心臟病發(fā)作或中風(fēng)而死亡。大多數(shù)患有這種疾病的兒童會在15歲之前死亡。新批準(zhǔn)的藥物佐金維(Zokinvy)是首個(gè)、也是唯一一個(gè)被FDA批準(zhǔn)用于治療早衰及其相關(guān)綜合征的藥物。

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